نوآوری های ژنتيکی در دهه اخير تحول عميقی در درمان سرطان ايجاد کرده است. يکی از تازه ترين دستاوردها، ژن درمانی پيشرفته ای است که برای نخستين بار در لندن روی گروهی از بيماران مبتلا به نوعی سرطان خون بسيار تهاجمی آزمايش شده است. اين روش که بر پايه مهندسی دقيق سلول های T طراحی شده، توانسته است سلول های سرطانی را به طور کامل از بدن برخی بيماران حذف کند و مسير تازه ای را برای درمان بيماری های سخت باز کند. آنچه در ادامه می آيد گزارشی کامل و بازنويسی شده از اين پيشرفت علمی است که با توضيحات اضافی و اطلاعات به روز همراه شده است.
آغاز مسير يک درمان تحول آفرين
پيش از ورود به جزئيات درمان، لازم است درک کنيم که چرا اين پيشرفت علمی اهميت زيادی دارد. سرطان خون T-cell يکی از مقاوم ترين انواع لوکميا است و بيمارانی که به نسخه تهاجمی اين بيماری مبتلا می شوند معمولا با کمبود گزينه های درمانی مواجه هستند. در بسياری از موارد، شيمی درمانی و حتی پيوند مغز استخوان اثربخشی محدودی دارد، به همين دليل فناوری های جديد مانند ژن درمانی می تواند نقطه عطفی برای اين گروه از بيماران باشد. اين روش جديد مبتنی بر ويرايش ژنتيکی دقيق سلول های ايمنی است که امکان حمله مستقيم به سلول های سرطانی را فراهم می کند.
گزارش های منتشر شده نشان می دهند که چندين بيمار مبتلا به اين نوع لوکميا، پس از دريافت ژن درمانی نوآورانه، اکنون بدون نشانه های بيماری زندگی می کنند. اولين بيمار اين روش، دختری 16 ساله به نام «اليسا تيپلی» بود که سه سال پيش درمان را آغاز کرد و امروز در سلامت کامل به زندگی ادامه می دهد.
نتايج کارآزمايی های بالينی در لندن
پيش از بررسی فناوری مورد استفاده، لازم است نگاه دقيق تری به نتايج درمان بيندازيم. اين آزمايش ها در دو مرکز درمانی معتبر لندن شامل بيمارستان Great Ormond Street و بيمارستان King’s College انجام شده اند. شرکت کنندگان شامل هشت کودک و دو بزرگسال مبتلا به لوکميا لنفوبلاستيک حاد T-cell بوده اند؛ بيماری ای که ناشی از رشد خارج از کنترل سلول های T در بدن است.
کارآزمايی ها نشان دادند که حدود دو سوم بيماران تا سه سال پس از درمان، بدون بازگشت نشانه های سرطان زندگی کرده اند. اين ميزان دوام درمان در نوعی سرطان که به شدت مقاوم است، يک دستاورد کم سابقه به شمار می رود و اهميت اين نوآوری را دوچندان می کند.
سازوکار ژن درمانی جديد و نحوه عملکرد آن
برای درک ارزش اين درمان، بايد بدانيم که دانشمندان چگونه سلول های ايمنی را تغيير داده اند. در اين روش، سلول های T از يک اهداکننده سالم گرفته و سپس در آزمايشگاه بر پايه فناوری BE-CAR7 ويرايش ژنتيکی شده اند. اين فناوری قابليت تغيير دقيق تک حروف ژنتيکی را دارد و می تواند بدون آسيب رساندن به ساختار اصلی سلول، عملکرد آن را به صورت هدفمند تغيير دهد.
هدف اصلی اين ويرايش ها، تبديل سلول های T اهداکننده به سلول هايی است که قادر باشند سلول های T سرطانی بيمار را شناسايی و نابود کنند. اين موضوع به ويژه در سرطان های ناشی از خود سلول های T چالش بزرگ تری محسوب می شود، زيرا سلول های سرطانی بسيار شبيه سلول های سالم هستند و جدا کردن آن ها کار ساده ای نيست.
ويژگی های مهم اين روش و برتری آن نسبت به درمان های سنتی
پيش از اجرای درمان، دانشمندان سه نوع ويرايش ژنتيکی مستقل روی سلول های T انجام داده اند. اين ويرايش ها چند مزيت اساسی در اختيار بيماران قرار می دهد:
- سلول های آماده مصرف هستند و برخلاف پيوندهای سنتی نياز به تطابق ژنتيکی گسترده با بيمار ندارند.
- سلول های ويرايش شده می توانند تمامی سلول های T بيمار را هدف قرار داده و از بدن حذف کنند.
- پس از پاکسازی کامل سلول های T، بيمار امکان دريافت پيوند مغز استخوان برای بازسازی سيستم ايمنی را خواهد داشت.
طبق نتايج موجود، حدود 82 درصد بيماران پس از شروع درمان وارد مرحله «بهبود عميق» شده و توان دريافت پيوند سلول بنيادی را پيدا کرده اند. از ميان اين افراد، حدود 64 درصد همچنان بدون نشانه های سرطان زندگی می کنند.
گام های بعدی و چشم انداز درمان های مشابه
پيش از آنکه اين روش به درمانی معمولی تبديل شود، لازم است تعداد بيشتری از بيماران مورد آزمايش قرار بگيرند. خيريه بيمارستان Great Ormond Street اعلام کرده است که هزينه درمان 10 بيمار جديد را تقبل خواهد کرد تا داده های بيشتری برای ارزيابی عملکرد اين روش جمع آوری شود.
دکتر «راب چيسا»، متخصص پيوند مغز استخوان و از اعضای اصلی تيم تحقيق، تأکيد کرده است که حدود 20 درصد از کودکان مبتلا به اين نوع لوکميا به درمان های استاندارد پاسخ نمی دهند و به گزینه های جديد نياز فوری دارند. به گفته او، نتايج کسب شده تاکنون، اميد قابل توجهی برای آينده درمان سرطان محسوب می شود.
دستاوردهای علمی و انتشار نتايج در مجلات معتبر
يافته های اين پژوهش در نشريه علمی New England Journal of Medicine منتشر شده است؛ مجله ای که يکی از معتبرترين منابع علمی در جهان به شمار می رود. انتشار مقاله در اين سطح نشان می دهد که داده های به دست آمده از نظر علمی و آماری دارای اعتبار بالا هستند و می توانند مبنای توسعه درمان های گسترده تر قرار بگيرند.
نتيجه گيری
پيشرفت های تازه در ژن درمانی، چشم انداز اميدوار کننده ای برای درمان سرطان خون T-cell فراهم کرده است. روش BE-CAR7 توانسته در بيمارانی که با محدوديت شديد درمانی مواجه بوده اند، نتايجی طولانی مدت و پايدار فراهم کند. هرچند اين درمان هنوز در مراحل آزمايشی قرار دارد، اما داده های اوليه نشان می دهند که می تواند به يک گزينه درمانی استاندارد برای سرطان های مقاوم تبديل شود. تأثير اين فناوری نه فقط بر يک گروه محدود از بيماران، بلکه بر مسير آينده درمان های ژنتيکی در حوزه سرطان اثرگذار خواهد بود و احتمالاً در سال های آينده شاهد گسترش استفاده از آن در ساير بيماری های پيچيده خواهيم بود.
بدون نظر! اولین نفر باشید